Neues von HDBuzz (de): Start der 1. Gene-Silencing-Stuie

Chorea Huntington, eine Nervenkrankheit (auch schon mal Corea Huntington). Für Betroffene und Angehörige

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Michaela
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Neues von HDBuzz (de): Start der 1. Gene-Silencing-Stuie

Beitrag: #35346 Michaela
21.10.2015, 14:09

Es geht los! Zum ersten Mal wurden Huntington-Patienten mit einem Wirkstoff behandelt, der das Huntington-Gen ausschaltet. Diese Studie ist eine Phase 1 Studie, d.h. sie dient der Sicherstellung, dass es zu keinen schlimmen Nebenwirkungen kommt, daher freuen wir uns zu hören, dass es den Studienteilnehmern gut geht.

Weitere Informationen zur Gen-Stummschaltung, zur Firma Isis, die den Wirkstoff entwickelt hat, und zur Studie gibt es in diesem gerade auf Deutsch erschienen Artikel bei HDBuzz: http://de.hdbuzz.net/204.

Die Deutsche Huntington-Hilfe e. V. ist finanzieller Unterstützer von HDBuzz und fördert somit die Bereitstellung von wissenschaftlichen Neuigkeiten in einfacher Sprache. Die Übersetzung ins Deutsche erfolgt durch Freiwillige und ist unverzichtbar, um die Inhalte in Landessprache verfügbar zu haben.

Herzlichen Dank an Pauline Kleger für diese rasche Übersetzung!

Demnächst werden auch in Deutschland die ersten Studienteilnehmer den Wirkstoff erhalten. Wir sind dankbar für deren Bereitschaft und sind schon gespannt auf die nächsten Nachrichten zur ISIS-HTTRx-Studie.

Udo
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Beitrag: #35347 Udo
21.10.2015, 23:38

Das ist ja wirklich eine tolle Nachricht.

Endlich ein kleines Licht am Ende des Tunnels ?
Abends geht die Sonne unter, morgens geht sie wieder auf !

Dr.Lange
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verpasste Chance

Beitrag: #35410 Dr.Lange
10.11.2015, 18:47

Die HD-Buzz-Meldung ist zu euphorisch und daher korrekturbedürftig.
Es fängt gleich in der Einleitung an:
"die ersten Huntington Patienten erfolgreich mit Gene Silencing, sprich Genstummschaltungs-Medikamenten, dosiert worden sind ..."
Was heißt erfolgreich? Nur dass man das Medikament lumbal ins Nervenwasser hat spritzen können? Erfolgreich ist die Methode erst dann, wenn die Patienten unter der Behandlung sich nicht weiter verschlechtern.

"ASO-Medikament namens „ISIS-HTTRx“ entwickelt, welches darauf abzielt das HK-Gen zu zerstören."
Das Huntingtin-Gen darf man nicht zerstören - es hat lebenswichtige Funktionen und die Zerstörung würde zu schweren Gesundheitsstörungen und wahrscheinlich zum Tod führen. Man darf nur die falsche (verlängerte) Mutation ausschalten. ISIS-HTTRx soll das Huntingtin um etwa die Hälfte reduzieren. Ob das zu viel des Guten oder zu wenig ist, wissen wir nicht.

"Weil diese Flüssigkeit durch das gesamte Gehirn zirkuliert, reicht die Verabreichung einer kleinen Menge des Medikaments am Ende der Wirbelsäule aus, damit das Medikament um das gesamte Gehirn verteilt wird."
Mir ist nicht bekannt, wie man bei den Versuchs-Patienten nachweisen will, dass ISIS-HTTRx überhaupt das Gehirn erreicht. Üblicherweise fließt das Nervenwasser vom Gehirn zum Rückenmark und nicht umgekehrt.

"Bisherige Daten legen nahe, dass sich das Medikament nahezu in allen Gehirnarealen verteilt, sich aber nicht in besonders hohen Konzentrationen im sogenannten Striatum anreichert."
Das Medikament erreicht nur die Oberfläche des Großhirns und dringt da 4-5 mm in die oberflächennahe Hirnrinde ein, in die Tiefe der Hirnfurchen, wo sich mengenmäßig die meiste Hirnrinde befindet, gelangt das Medikament nicht. Auch nicht in nennenswerter Konzentration ins Striatum, wo die Schäden am größten sind.

Wenn ISIS-HTTRx das Gehirn nicht erreicht und auch am Rückenmark keine Schädigung zu beobachten ist, somit keine unerwünschten Nebenwirkungen auftreten, wird die Fa. sicher eine Phase-2-Studie durchführen wollen, die 2 - 3 Jahre dauern muss, um einen sicheren Erfolg nachweisen zu können. Und das bei so vielen noch offenen Fragen? Eine teure, invasive Behandlung auf so unsicherem Boden? Mir ist der Fehlschlag bei den mit ins Gehirn implantierten embryonalen Stammzellen Lehre genug - auch da hat man voreilig Versuche an Patienten unternommen, die m.M. nach nicht gerechtfertigt waren.
Und was allen Patienten klargemacht werden muss: sie werden wahrscheinlich NIE wieder an anderen Medikamentenstudien teilnehmen können, weil niemand die Langzeitwirkung solcher Therapien kennt und sich daher Versicherungen weigern werden, solche Patienten in nachfolgenden Studien zu versichern.
Mein Fazit: ich werde die Teilnahme KEINEM meiner Patienten empfehlen - Nil nocere ist oberstes Gebot.
Dr.Lange

Udo
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Beitrag: #35412 Udo
11.11.2015, 01:16

Es ist sicher eine Frage, ob das oder die Medikamente letztendlich wirklich etwas bewirken . Ich bin natürlich kein Arzt, aber ich glaube, das Huntingtonbetroffene sich an jeden Strohhalm klammern, und vielleicht ist ja dieser Strohhalm zumindestens ein kleiner Hoffnungsschimmer.
Solange es nicht schadet ? Wie auch immer, ein Versuch ist es sicher wert.
Da steht ja auch die Firma ROCHE dahinter, wie ich so sehe, ich denke, das die an einem Erfolg sicher interessiert sind. Finanzielle Gründe spielen bestimmt keine kleine Rolle dabei.
Abends geht die Sonne unter, morgens geht sie wieder auf !

Dr.Lange
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falsche Hoffnung

Beitrag: #35414 Dr.Lange
11.11.2015, 08:58

bei lumbaler Applikation des Medikamentes ist keine Schutzwirkung auf das Gehirn zu erwarten. A waste of time & money. Mir tun die Kranken leid, die Lumbalpunktionen für nichts und wieder nichts über sich ergehen lassen.
Dr.Lange


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